Voici d'abord le résumé de la communication orale faite par le Docteur Touati. 1
Traitement par hormone de croissance recombinante humaine chez des enfants présentant une forme systémique d'Arthrite Chronique Juvénile traitée par corticothérapie prolongée.
Effets sur la croissance et effets métaboliques.
G. Touati, A-M. Prieur, J-C. Ruiz, V. Varille, C. Garel, M. Noël, P. Czernichow
Centre d'Investigation Clinique et Service d'Endocrinologie Pédiatrique
Hôpital Robert Debré, 48 Boulevard Sérurier, 75019 PARIS
Le retard de croissance et la déminéralisation des os sont deux complications importantes des formes systémiques d'Arthrite Chronique Juvénile (ACJ). Ce sont également des complications du traitement par corticoïdes débuté dans la petite enfance. Nous rapportons les premiers résultats d'un essai thérapeutique par hormone de croissance (Genotonorm®, Pharmacia) chez 10 enfants atteints de formes très sévères d'ACJ à début précoce.
Tous les enfants avaient une corticothérapie depuis au moins 3 ans, étaient âgés de 6 à 12 ans au début du traitement, étaient impubères, et présentaient un retard statural très important pour l'âge, avec une diminution considérable de la vitesse de croissance annuelle. Avant traitement, il n'existe pas de diminution de la sécrétion spontanée d'hormone de croissance mais fréquemment des anomalies du rythme de sécrétion de cette hormone.
Sous traitement, la vitesse de croissance augmente chez tous les enfants : 5,4 1,7 cm/an après traitement contre 2,3 0,7 cm/an avant traitement (Moyenne Déviation Standard).
Nous avons étudié la composition corporelle des patients par trois techniques de mesure : mesures anthropométriques, absorptiométrie biphotonique et imagerie par résonance magnétique nucléaire (IRM). Les mesures anthropométriques et par absorptiométrie corps entier montrent une augmentation de la masse musculaire (+ 10,8 %) et une diminution de la masse de graisse (- 21,7 %) après 1 an de traitement. L'étude de la surface de muscle et de graisse réalisée sur coupe de cuisse en IRM permet également de visualiser ces mêmes effets, très rapidement significatifs (dès 1 mois de traitement).
Nous avons également étudié le métabolisme osseux des enfants. Outre les destructions osseuses liées à la maladie rhumatismale, les enfants présentent initialement un retard de maturation et une déminéralisation très sévère, avec une diminution de synthèse osseuse. Sous traitement par hormone de croissance, on observe une stabilisation de la densité osseuse mais avec la persistance de déminéralisations considérables.
La reprise de la croissance paraît physiquement et psychologiquement très bénéfique chez ces enfants. L'augmentation de la masse musculaire et la diminution de la surcharge en graisse de ces patients, laissent espérer une amélioration du pronostic fonctionnel à plus long terme. Ceci pourrait concourir à l'amélioration espérée à plus long terme de la minéralisation osseuse très diminuée chez ces jeunes enfants. Des études sur les effets à plus long terme de ce traitement sont nécessaires.
L'essai thérapeutique dont il est ici question prévoyait une année de traitement, suivie d'une période d'observation d'une année également. Nous espérions fortement, au vu des premiers résultats observés, reprendre le traitement dès la fin de la deuxième année. Ce délai est largement dépassé.
Le Président de notre Association a donc adressé une lettre au Ministère de la Santé afin de faire accélérer la délivrance de l'autorisation de reprise de l'essai thérapeutique, tous les autres accords préalables ayant été obtenus. Nous vous tiendrons informés, par l'intermédiaire du bulletin, de la décision qui sera prise.
1 Dans les bulletins d'information N° 5 et 6, nous avons publié un article intitulé "L'Arthrite Chronique Juvénile et la croissance", rédigé par le Dr TOUATI.